Estudos de vida real: o que são e qual o seu impacto?

No final de 2018 o FDA estabeleceu uma estrutura para os novos programas de evidência de vida real, ou em inglês “Real World Evidence (RWE)”.

O FDA (Food and Drug Administration) propõe o uso de RWE para geração de dados que podem suportar ou auxiliar a aprovação de novas indicações ou para embasar estudos pós comercialização que porventura forem requeridos. Nesta estrutura estão considerados medicamentos sintéticos e biológicos.

Mas, o que seriam estudos ou programas de RWE? Bem, para entender o escopo desses programas, precisamos revisar a definição do que seria Dados de Vida Real, ou em Inglês “Real World Data – RWD”.

FDA considera RWE uma evidência clínica obtida da análise de RWD, que fornece informação sobre uso, risco e benefício de um produto farmacêutico. Esses dados podem ser coletados através de diferentes fontes, como:

• Prontuários em papel ou eletrônicos;
• Dados de cobrança de procedimentos;
• Dados de registros de doenças ou outros produtos;
• Dados gerados por dispositivos utilizados por pacientes, incluindo dispositivos móveis ou outros utilizados na própria casa dos pacientes;
• Outras fontes que não sejam oriundas de estudos clínicos randomizados tradicionais.
  

O escopo do programa de RWE pode incluir:

• Adição ou modificação de uma indicação – mudança de dose, regime ou via de administração;
• Adição de uma nova população;
• Adição de dados de segurança e efetividade de um comparador;
• Informação suplementar que pode ser usada para um estudo clínico e melhorar a eficiência dos mesmos;
• Outros requerimentos pós-aprovação.
  

Os programas de RWE podem ser de 2 tipos:

• Híbridos: estudos clínicos tradicionais suplementados com RWD obtidos de histórias clínicas eletrônicas, guias de procedimentos, ou até base de dados de farmácias. Um exemplo seria ter o braço controle de um estudo clínico com informações de RWD.
  
• Pragmáticos: contém alguns elementos que podem incluir práticas de estudos clínicos tradicionais. Estudos observacionais podem estar nesta categoria.

Ainda existem desafios na condução de estudos RWD, principalmente na área regulatória, e na aprovação de produtos baseados neste tipo de estudo. Por outro lado, estes estudos apresentam algumas vantagens e podem gerar benefícios para os pacientes, já que a maioria dos ensaios clínicos apresentam critérios de elegibilidade rígidos e muitos voluntários ficam sem receber os benefícios de um novo regime ou via de administração.

Na maioria dos países há cenários muito parecidos, onde os estudos de vida real tem acontecido, mas sem um arcabouço regulatório totalmente estabelecido.

De qualquer maneira, os estudos de vida real abrem oportunidades para abordagens mais eficientes no caso de novas indicações podendo apresentar dados até mais claros e eficientes.

Para saber mais:
https://www.fda.gov/media/120060/download